Produk
Cerliponase alfa telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2017 sebagai penyelesaian suntikan (Brineura). Harga ubat ini sangat kontroversial.
Struktur dan hartanah
Cerliponase alfa adalah tripeptidyl peptidase 1 rekombinan (rhTPP1) yang dihasilkan dengan kaedah bioteknologi.
Kesan
Cerliponase alfa menggantikan enzim tripeptidyl peptidase 1 (TPP1) yang tidak cukup aktif pada pesakit dengan penyakit ini. Rawatan boleh memperlambat perkembangan penyakit dan menstabilkan pesakit.
Petunjuk
Untuk rawatan lipofuscinosis ceroid neuronal bayi lewat (penyakit NCL2 / penyakit CLN2). Ia juga disebut sebagai pediatrik demensia. Ini adalah penyakit simpanan lisosomal neurosegeneratif resesif autosomal yang sangat jarang dan teruk yang berlaku pada kanak-kanak dari usia sekitar dua hingga empat tahun. Ia menjelma dalam gangguan pertuturan, sawan, gangguan pergerakan, demensia, buta, dan akhirnya membawa akibat maut pada usia sekitar lapan hingga dua belas tahun, antara gejala lain.
Dos
Menurut SmPC. Ubat ini dimasukkan ke dalam cecair serebrospinal (intraventricular).
