Produk
Onasemnogene bebeparvovec telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2019 sebagai penangguhan untuk infus intravena (Zolgensma).
Struktur dan hartanah
Ini adalah terapi gen yang menggunakan -gene, di mana serotype 9 yang berkaitan dengan adeno (AAV9) virus digunakan sebagai vektor. Gen ini terkandung dalam bentuk DNA untai ganda dalam kapsid virus yang tidak dilipat. Virus ini tidak dapat ditiru.
Kesan
Tujuan rawatan adalah untuk memasukkan gen SMN manusia ke dalam inti sel sehingga protein SMN berfungsi yang mencukupi dapat dihasilkan. DNA tidak disatukan ke dalam DNA sel inang. Ia terdapat dalam nukleus sel sebagai episod yang stabil. Onasemnogen abeparvovec melintasi darah-otak penghalang dan mempunyai pesat permulaan tindakan.
Petunjuk
Untuk rawatan kanak-kanak yang berumur kurang dari 2 tahun dengan atrofi otot tulang belakang (SMA) dengan mutasi dua selari dalam kelangsungan hidup neuron motor Gen 1 (SMN1).
Dos
Menurut SmPC. Ubat ini diberikan sebagai infus intravena dan sebagai satu dos. Yang dos bergantung pada berat badan.
Kontraindikasi
Untuk langkah berjaga-jaga lengkap, lihat label ubat.
Kesan buruk
Potensi yang paling biasa kesan buruk termasuk peningkatan tahap aminotransferase dan muntah. Teruk hati penyakit telah dilaporkan. Langkah berjaga-jaga yang betul mesti dipatuhi.
