Patisiran

Produk

Patisiran dipasarkan sebagai konsentrat untuk penyediaan [larutan infusi> infusi] (Onpattro). Ia diluluskan di AS dan EU pada 2018 dan di banyak negara pada 2019.

Struktur dan hartanah

Patisiran tergolong dalam kumpulan RNA (siRNA) kecil yang mengganggu dadah. Ia adalah asid ribonukleik kecil, dua helai. Bahan aktif terdapat dalam ubat sebagai patisiran natrium. Patisiran terkandung dalam nanopartikel lipid untuk memastikan penyerapan (penghantaran) ke hati sel-sel.

Kesan

Patisiran (ATC N07XX12) mengurangkan protein TTR semula jadi dan mutan (transthyretin) dalam hati sel. Mutasi dalam gen ini adalah penyebab salah protein dan mencetuskan amiloidosis transthyretin keturunan. Kesannya disebabkan oleh gangguan RNA (RNAi). Patisiran membawa kepada penurunan katalitik TTR mRNA, yang menghalang sintesis protein. Ia mengikat ke kawasan terpelihara di wilayah mRNA yang tidak diterjemahkan. Separuh hayat purata adalah kira-kira 3.2 hari.

Petunjuk

Untuk rawatan amiloidosis transthyretin keturunan (amiloidosis hATTR) pada pesakit dewasa dengan tahap 1 atau 2 polyneuropathy.

Dos

Menurut SmPC. Ubat ini diberikan sebagai infus intravena setiap tiga minggu.

Kontraindikasi

  • Hipersensitiviti yang teruk

Langkah berjaga-jaga lengkap boleh didapati di label ubat.

Kesan buruk

Potensi yang paling biasa kesan buruk merangkumi edema periferal dan reaksi berkaitan infus.