Protein Terapi

Produk

Terapeutik protein biasanya diberikan dalam bentuk suntikan dan suntikan infus dan mesti disimpan di dalam peti sejuk. Protein rekombinan pertama yang diluluskan adalah insulin manusia pada tahun 1982. Sebilangan protein, misalnya, juga terdapat dalam tablet, kapsul, dan serbuk bentuk dan boleh disimpan pada suhu bilik, seperti laktase untuk rawatan laktosa intoleransi dan lain-lain enzim pencernaan.

Struktur dan hartanah

Protein adalah makromolekul dengan molekul tinggi besar-besaran, terdiri terutamanya dari asid amino. Mereka dibentuk secara eksklusif oleh organisma hidup di alam semula jadi dan merupakan salah satu komponen asas dari semua kehidupan di Bumi (biomolekul). Protein semula jadi terdiri daripada 22 yang berbeza asid amino, masing-masing mengandungi kumpulan amino dan asid karboksilat dalam molekul. Setiap asid amino dapat terikat dengan dua yang lain melalui ikatan peptida (amida, -CO-NH-). Rantai panjang terbentuk. Urutan seperti itu disebut urutan. Rantai disusun menjadi bentuk tiga dimensi. Rantai lebih pendek dengan kurang dari 50 asid amino dipanggil peptida. Protein tergolong dalam kumpulan biologi. Mereka pada mulanya diasingkan sebagai dadah dari sumber semula jadi seperti organ. Sejak perkembangan teknologi DNA rekombinan pada tahun 1970-an, mereka dapat dihasilkan dengan menggunakan kaedah bioteknologi. Hari ini, protein tiruan atau diubahsuai dengan sifat farmakologi dan farmakokinetik yang diubah juga dapat dihasilkan. Diubahsuai secara genetik bakteria, kulat, dan sel-sel yang berasal dari haiwan atau manusia, antara lain, digunakan untuk pengeluaran. Unsur struktur lain seperti polietilena glikol (PEG) juga dimasukkan dalam proses. Banyak protein mengandungi residu gula. Glikosilasi berlaku hanya selepas terjemahan dalam radas Golgi dan retikulum endoplasma dan mungkin diperlukan untuk aktiviti terapi. Perlu diperhatikan bahawa protein dari sistem ekspresi bakteria seperti tidak glikosilasi.

Kesan

Aplikasi klasik protein terapi yang penting adalah terapi penggantian. The dadah ditambahkan ke dalam badan untuk mengimbangi pembentukan atau ketiadaan protein semula jadi yang tidak mencukupi. Antibodi monoklonal dicirikan oleh pengikatan spesifik dan pertalian tinggi pada sasaran molekul. Satu perkara biasa mekanisme tindakan adalah tidak aktifnya sasaran ubat. Antibodi juga boleh menyebabkan transduksi isyarat atau pemusnahan sel. Enzim adalah biokatalis yang memudahkan pemecahan atau penguraian bahan. Vaksin adalah komponen patogen yang menimbulkan tindak balas imun dan membawa kepada kekebalan terhadap penyakit berjangkit. Reseptor palsu, misalnya, mengikat bahan endogen atau asing, menghalang kesannya.

Bidang aplikasi

Protein terapeutik banyak digunakan dalam perubatan untuk tujuan diagnostik, profilaksis, dan terapi, dan baru dadah berdasarkan mereka diluluskan setiap tahun. Petunjuk merangkumi, misalnya, asma, atopik dermatitis, migrain, kanser, multiple sclerosis, osteoporosis, penyakit metabolik seperti kencing manis, hyperlipidemia, dan gout, penyakit keturunan, hemofilia, dan penyakit berjangkit, untuk hanya sebilangan kecil pilihan.

Bahan-bahan aktif

Contoh:

Dos

Menurut maklumat produk. Protein terapeutik paling kerap disuntik secara parenteral sebagai suntikan atau infus kerana ia terdegradasi di saluran pencernaan dan oleh itu tidak sesuai untuk pentadbiran peroral. Walau bagaimanapun, penyelidikan sedang dilakukan mengenai protein yang ada secara oral, dan insulin yang boleh disedut tersedia secara komersial. Protein selalunya mempunyai jangka hayat yang panjang dan selang dos yang panjang. Untuk protein dengan jangka masa tindakan yang pendek, pemanjangan dapat dicapai dengan modifikasi struktur seperti pegilasi. Jarang, protein terapeutik juga dapat diambil secara peroral - contohnya, enzim pencernaan.

Penyalahgunaan

Seperti agen lain, beberapa protein terapeutik boleh disalahgunakan, seperti eritropoietin rekombinan (EPO) sebagai doping ejen dalam sukan.

Kontraindikasi

Langkah berjaga-jaga penuh terdapat dalam label ubat untuk setiap produk.

Interaksi

Protein umumnya mempunyai potensi interaksi yang agak rendah. Ia juga menguntungkan bahawa mereka adalah produk endogen dan tidak ada metabolit toksik yang terbentuk semasa degradasi.

Kesan buruk

Protein pentadbiran boleh membawa kepada pengembangan autoantibodies ditujukan kepada agen terapi, membalikkan kesannya. Imunogenik boleh menyebabkan reaksi alergi hingga dan termasuk anafilaksis. Protein sangat sensitif terhadap pengaruh persekitaran dan kerana proses pembuatannya yang rumit biasanya produk tersebut mahal. Biosimilar, atau produk peniru dari biologi, agak murah.