Voretigenneparvovec

Produk

Voretigenneparvovec telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2017, di EU pada tahun 2018, dan di banyak negara pada tahun 2020 sebagai pekat dan pelarut untuk penyediaan larutan untuk suntikan (Luxturna).

Struktur dan hartanah

Voretigenneparvovec adalah kapsid dari serotype vektor virus yang berkaitan dengan adeno (AAV2). Ia mengandungi cDNA pigmen retina manusia epitelium-Protein 65 kDa khusus (hRPE65).

Kesan

Voretigenneparvovec (ATC S01XA27) adalah ubat terapi gen. Ubat ini membekalkan sel epitelium pigmen retina dengan salinan gen (cDNA) yang mengekod pigmen retina manusia epitelium-Protein 65 kilodalton khusus (RPE65). CDNA tidak dimasukkan ke dalam genom sel inang. Ia tetap berada di luar kromosom dalam nukleus.

Petunjuk

Untuk rawatan pesakit dengan kehilangan penglihatan akibat distrofi retina keturunan berdasarkan mutasi RPE65 biallelic terbukti yang mempunyai sel retina yang cukup.

Dos

Menurut SmPC. Ubat itu disuntik ke ruang subretinal. Ia tidak boleh diberikan secara intravitreally.

Kontraindikasi

  • Hipersensitivity
  • Jangkitan okular atau periokular
  • Keradangan intraokular aktif

Rujuk pada label ubat untuk langkah berjaga-jaga lengkap.

Kesan buruk

Kesan buruk yang paling biasa termasuk kesan sampingan okular tempatan:

  • Kemerahan konjungtiva, keradangan mata, kerengsaan mata, sakit mata.
  • Katarak
  • Meningkatkan tekanan intraokular
  • Air mata retina
  • Penyok kornea
  • Lubang makula, makulopati
  • Deposit subretinal