Eteplirsen

Produk

Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2016 (Exondys 51).

Struktur dan hartanah

Eteplirsen (C₃₆₄H₅₆₉N₁₇₇O₁₂₂P₃₀, M_r = 10305.7 g / mol) adalah oligomer morfolino fosforodiamidat (PMO) yang mengikat secara selektif ke ekson 51 pra-mRNA. Ia adalah oligomer antisense dengan berat molekul tinggi. Urutan itu melengkapi segmen dalam pra-mRNA. Rajah menunjukkan struktur asas PMO. Eteplirsen adalah analog RNA yang mengandungi cincin morfolin dan bukan ribose dan penghubung fosforodiamidat bukan fosfodiester.

Kesan

Punca Distrofi otot Duchenne adalah mutasi dalam gen untuk distrofin. Ini selalunya penghapusan, misalnya pada exon 50. Dystrophin sangat penting untuk fungsi otot. Distrofi otot Duchenne adalah penyakit teruk yang boleh membawa maut pada masa dewasa muda. Eteplirsen mengembalikan ekspresi protein distrofin dengan melangkau atau membuang exon 51 dalam pra-mRNA semasa penyambungan (exon skipping). Akibatnya, exon 51 tidak lagi terdapat dalam mRNA dan tidak diterjemahkan. Tubuh kini dapat menghasilkan protein yang terpotong tetapi berfungsi sebahagian. Ini tidak menyembuhkan penyakit ini, tetapi mengurangkan keparahannya.

Petunjuk

Untuk rawatan jenis Duchenne distrofi otot.

Dos

Menurut SmPC. Ubat ini diberikan secara intravena atau subkutan.