Terapi Antisense

Nusinersen

Produk Nusinersen telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2016 dan di banyak negara dan EU pada tahun 2017 sebagai penyelesaian untuk suntikan intratekal oleh tusukan lumbal dan sebagai ubat pertama untuk rawatan SMA (Spinraza). Struktur dan sifat Nusinersen adalah oligonukleotida antisense yang diubah suai. Effect Nusinersen (ATC M09AX07) meningkatkan pembentukan… Nusinersen

Eteplirsen

Produk Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2016 (Exondys 51). Struktur dan sifat Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) adalah oligomer morfolino fosforodiamidat (PMO) yang mengikat secara selektif ke ekson 51 pra-mRNA. Ia adalah oligomer antisense dengan berat molekul yang tinggi. Urutannya melengkapi segmen… Eteplirsen