Eteplirsen

Produk Eteplirsen (Sarepta Therapeutics Inc) telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2016 (Exondys 51). Struktur dan sifat Eteplirsen (C364H569N177O122P30, Mr = 10305.7 g / mol) adalah oligomer morfolino fosforodiamidat (PMO) yang mengikat secara selektif ke ekson 51 pra-mRNA. Ia adalah oligomer antisense dengan berat molekul yang tinggi. Urutannya melengkapi segmen… Eteplirsen