Produk
Nusinersen telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2016 dan di banyak negara dan EU pada tahun 2017 sebagai penyelesaian untuk suntikan intratekal oleh lumbar tusuk dan sebagai ubat pertama untuk rawatan SMA (Spinraza).
Struktur dan hartanah
Nusinersen adalah oligonukleotida antisense yang diubah suai.
Kesan
Nusinersen (ATC M09AX07) meningkatkan pembentukan protein SMN panjang penuh. Ia mengikat kepada -pre-mRNA dan mendorong kemasukan exon 7 dalam mRNA SMN2. Ini membolehkan protein SMN berfungsi terbentuk. Separuh hayat di CSF adalah 135 hingga 177 hari.
Petunjuk
Untuk rawatan atrofi otot tulang belakang (SMA) yang berkaitan dengan 5q.
Dos
Menurut SmPC. Ubat ini diberikan secara intrathecally sebagai lumbar tusuk kerana tidak melintasi darah-otak halangan.
Kontraindikasi
- Hipersensitivity
Untuk langkah berjaga-jaga lengkap, lihat label ubat.
Interaksi
Ubat-ubatan interaksi melalui CYP450 enzim atau pengangkut dianggap tidak mungkin.
Kesan buruk
Potensi yang paling biasa kesan buruk merangkumi bahagian bawah dan atas saluran pernafasan jangkitan dan sembelit.
