Produk
Alipogentiparvovec telah diluluskan di EU sebagai penyelesaian suntikan sejak 2012 (Glybera). Itu adalah terapi gen pertama yang dikeluarkan di Eropah. Harga tinggi ubat itu kontroversi.
Struktur dan hartanah
Ubat ini mengandungi varian lipoprotein yang sangat aktif lipase gen (S447X) dalam vektor viral. Ini terdiri daripada:
- Sampul protein dari serotaip virus 1 yang berkaitan dengan adeno (AAV1).
- Penganjur sitomegalovirus
- Woodchuck hepatitis elemen pengawalseliaan pasca transkripsi virus
- Urutan berulang terbalik terminal turutan AAV2 (ulangan terminal terbalik).
Kesan
Alipogentiparvovec (ATC C10AX10) mengandungi gen untuk lipoprotein lipase, yang dihasilkan dalam otot selepas pentadbiran. Virus tidak dapat meniru di dalam badan dan gen tidak disatukan ke dalam DNA manusia tetapi terletak secara ekstrakromosom.
Petunjuk
Untuk rawatan lipoprotein keluarga lipase kekurangan (LPLD) dengan suar pankreatitis.
Dos
Menurut SmPC. Ubat ini disuntik secara intramuskular ke otot kaki beberapa kali.
Kontraindikasi
Untuk langkah berjaga-jaga lengkap, lihat label ubat.
Kesan buruk
Yang paling biasa kesan buruk termasuk kaki kesakitan, sakit kepala, keletihan, dan peningkatan suhu badan.
