Penyuntingan genom
Dengan sistem CRISPR-Cas9, telah memungkinkan untuk mengubah genom mana-mana organisma - misalnya, bakteria, binatang, tumbuhan atau manusia - dengan cara yang disasarkan dan tepat. Dalam konteks ini, seseorang juga membincangkan penyuntingan genom dan pembedahan genom. Kaedah ini pertama kali dijelaskan pada tahun 2012 dan kini sedang diteliti secara intensif dan digunakan di seluruh dunia (Jinek et al., 2012). Sistem CRISPR-Cas9 dikembangkan bermula dari mekanisme pertahanan adaptif sistem imun of bakteria. Ini membolehkan prokariota untuk membuang DNA yang tidak diingini dan berjangkit, misalnya, dari bakteriofag atau plasmid.
- CRISPR bermaksud. Ini adalah urutan DNA berulang dalam genom bakteria.
- Cas9 bermaksud.
Bagaimana ia berfungsi
Bagaimana sistem CRISPR-Cas9 berfungsi? Protein Cas9 adalah apa yang disebut endonuclease, iaitu enzim yang memotong asid nukleik dan, dalam kes ini, helai ganda DNA. Cas9 terikat pada RNA yang mengandungi, sebagai tambahan kepada bahagian tetap, bahagian berubah yang mengenali urutan DNA sasaran tertentu. Bahagian RNA ini dipanggil sgRNA (RNA panduan kecil). SgRNA berinteraksi dengan DNA yang akan dipotong oleh nuclease. Keretakan dua helai yang dihasilkan dapat diselesaikan dengan mekanisme pembaikan sel sendiri. Ini boleh menyebabkan mutasi yang menarik, misalnya, dalam pembiakan tanaman. Templat RNA juga dapat digunakan untuk memasukkan segmen gen baru, misalnya untuk memulihkan fungsi gen yang cacat. Akhirnya, ia juga boleh digunakan untuk mematikan gen penyebab penyakit. Agar sistem CRISPR-Cas memasuki sel, kaedah penghantaran juga diperlukan. Sebagai contoh, vektor virus, liposom atau kaedah fizikal boleh digunakan untuk tujuan ini. Sistem ini berbeza dengan kaedah lain dalam kesederhanaan, kesejagatan, kelajuan, dan harganya. CRISPR-Cas pada prinsipnya dapat diterapkan secara langsung pada manusia atau sel yang dikeluarkan dari pesakit, diubah suai, disebarkan dan kemudian diperkenalkan semula. Ini disebut sebagai rawatan ex vivo atau autologous pemindahan.
Petunjuk
CRISPR-Cas9 sudah memainkan peranan penting dalam penyelidikan dan pengeluaran ubat-ubatan hari ini, hanya beberapa tahun setelah kaedah itu dijelaskan. Di masa depan, terapi gen tambahan dadah akan dikembangkan. Aplikasi perubatan berpotensi sangat banyak. Ini termasuk, misalnya, teruk penyakit genetik seperti Distrofi otot Duchenne, Sistik Fibrosis, penyakit berjangkit seperti HIV dan hepatitis, hemofilia, dan barah. CRISPR-Cas9 dan kaedah penyuntingan genom yang serupa membuka kemungkinan untuk pertama kalinya untuk tidak hanya merawat penyakit secara simptomatik, tetapi untuk menyembuhkannya pada tahap informasi genetik.
Kesan dan risiko buruk
Satu masalah yang berpotensi adalah pemilihan kaedah. Ada kemungkinan CRISPR boleh menyebabkan perubahan genetik di tempat lain yang tidak diingini di dalam genom. Ini disebut sebagai "efek di luar sasaran." Ini boleh berbahaya dan membawa kepada kesan sampingan. Di samping itu, kecekapan sistem masih perlu ditingkatkan. Pada manusia, selain sel somatik dan sel induk, sel kuman juga dapat dimanipulasi, yang menyebabkan pewarisan gen yang diubah. Sebagai contoh, telah ditunjukkan bahawa CRISPR-Cas9 dapat diterapkan pada embrio, meningkatkan ketakutan terhadap "bayi pereka" dan berpotensi membawa akibat yang besar untuk perkembangan kemanusiaan di masa depan. Campur tangan garis pusat sangat kontroversial dan dilarang di kebanyakan negara.
