Ataluren: hanya berguna jika mutasi karut terdapat dalam DMD gen; ubat memastikan bahawa bukannya kodon berhenti (penyebabnya) pengguguran terjemahan (terjemahan mRNA menjadi protein) dan dengan itu protein yang dipendekkan), asid amino yang penting untuk protein digabungkan, menghasilkan protein distrofin berfungsi. Semakin awal ubat ini ditambah, semakin lama peluang untuk mengekalkan kemampuan berjalan dan fungsi otot.
Eteplirsen: Membantu hanya dengan penghapusan (kehilangan sekeping kromosom tengah) pada exon 50 (gen segmen yang tidak dipotong semasa penyambungan (pemprosesan pra-RNA) dan oleh itu penting untuk terjemahan); penghapusan ini terdapat pada 15% penghidap. Ubat ini adalah asid nukleik untai tunggal yang melengkapi ekson 51 pra-mRNA. Oleh itu, ia mengikat pada exon tersebut. Kerana pengikatan, ekson dikeluarkan semasa penyambungan (langkah penting dalam pemprosesan yang menghasilkan RNA berfungsi). Protein sekarang boleh dipendekkan, tetapi dari lokasi ekson 51 kerangka bacaan diubah sedemikian rupa sehingga dari sana pada urutan asid amino protein yang betul dikodkan. Oleh itu, distrofin berfungsi sebahagiannya. Hanya diluluskan di Amerika Syarikat!
