Sindrom Myelodysplastic: Terapi Dadah

Sasaran terapi

  • Melegakan simptom
  • Pemeliharaan dan peningkatan kualiti hidup
  • Pemanjangan masa bertahan

Cadangan terapi

Terapi berisiko rendah sindrom myelodysplastic.

Sekiranya terdapat sitopenia kelas rendah (penurunan jumlah sel) dan bergantung pada usia dan komorbiditi (penyakit bersamaan), cukup awal untuk memerhatikan atau menunggu ("menonton dan menunggu") pada pesakit ini. Biasanya, terbukti anemia adalah pencetus untuk memulakan terapi.

  • Terapi sokongan
    • Transfusi (eritrosit, platelet) berorientasikan simptom - lihat "Terapi selanjutnya"
    • Untuk jangkitan: awal pentadbiran dari spektrum luas antibiotik (profilaksis pentadbiran tidak digalakkan).
    • Gua: jangan berikan steroid dan sebaiknya tidak ada ubat anti-radang bukan steroid (NSAID)!
  • Penggunaan faktor pertumbuhan - eritropoietin terapi (EPO terapi).
    • Untuk membetulkan hematopoiesis yang salah arah (darah pembentukan).
    • Indikasi:
      • 5q anomali (del (5q)) dan / atau.
      • SEPO <500 mU / mL dan / atau
      • <2 EC (merah darah pekat sel) sebulan.
    • Penggunaan: rHuEpo (manusia rekombinan eritropoietin) (40-60,000 U / w. Sc) atau darbepoetin (500 µg setiap 2-3 minggu).
    • Dalam episod demam neutropenik (episod demam yang berkaitan dengan penurunan dalam granulosit neutrofil/ tergolong dalam warna putih darah kumpulan sel dalam darah): Faktor perangsang koloni Granulosit (G-CSF).
    • In trombositopenia (pengurangan bilangan platelet / platelet): agonis reseptor trombopoietin romiplostim dan eltrombopag.
  • Terapi imunomodulator
    • Indikasi:
      • Pesakit MDS dalam kumpulan risiko "rendah" atau "pertengahan" dan kelainan 5q (del (5q)); dan
      • SEPO ≥ 500 mU / mL dan
      • <2 EC (pekat sel darah merah) sebulan.
    • Penggunaan: Lenalidomide (Surat Tangan Merah: nota penting baru mengenai pengaktifan semula jangkitan virus).
    • Kekerapan pemindahan yang diperlukan dapat dikurangkan. Mungkin juga tidak diperlukan pemindahan lebih lanjut.
    • Langkah-langkah terapi lain didapati tidak berkesan atau tidak sesuai untuk pesakit ini.
  • Terapi imunosupresif
    • Indikasi:
      • Umur <60 tahun
      • Letupan di sumsum tulang <5
      • Sitogenetik biasa
      • Bergantung pada transfusi
    • Penggunaan: Antithymocyte globulin (ATG) atau CsA.

Terapi berisiko tinggi sindrom myelodysplastic.

  • Kemoterapi - jika tidak ada penderma sel induk yang sesuai.
    • Untuk mengurangkan lebihan letupan (sel muda, belum akhirnya membezakan).
    • Indikasi:
    • Penggunaan: 5-azacitidine (Arahan Dos: Selagi 5-azacitidine berkesan dan tidak berlaku keracunan serius (ketoksikan)).
    • Pemanjangan kadar survival keseluruhan yang ketara!
  • Polikemoterapi intensif (protokol induksi AML) - bukan pilihan rawatan yang ditetapkan untuk pesakit MDS berisiko tinggi!
    • Petunjuk:
      • Pesakit berisiko tinggi <70 tahun tanpa komorbiditi (penyakit bersamaan), dengan mengambil kira nisbah risiko-manfaat.
    • Kira-kira 60% remisi penuh

Bahan aktif lain

  • Luspatercept (kaedah tindakan: Perangkap ligan: menarik dan memerangkap hormon yang menekan eritropoiesis (proses pembentukan dan pengembangan erythrocytes/ sel darah merah)): kajian Tahap III menunjukkan bahawa kira-kira 38% peserta yang mengambil luspatercept tidak memerlukan pemindahan darah sekurang-kurangnya 8 minggu (plasebo kumpulan: 13%); 28% pesakit yang mengambil ubat itu walaupun bebas transfusi selama lebih dari 12 minggu (kumpulan plasebo: 8%).