Lumacaftor

Produk

Lumacaftor tersedia secara komersial dalam kombinasi tetap dengan penguat CFTR ivacaftor dalam bentuk bersalut filem tablet (Orkambi). Ubat ini diluluskan di EU dan AS pada tahun 2015 dan di banyak negara pada tahun 2016.

Struktur dan hartanah

Lumacaftor (C₂₄H₁₈F₂N₂O₅, M_r = 452.4 g / mol) wujud sebagai putih serbuk yang praktikal tidak larut dalam air.

Kesan

Lumacaftor (ATC R07AX30) meningkatkan kestabilan konformasi F508del-CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator), mengakibatkan peningkatan pengangkutan transporter klorida ke permukaan sel. Ini meningkatkan kepekatan protein di membran sel. Lumacaftor mempunyai jangka hayat kira-kira 26 jam.

Petunjuk

Untuk rawatan pesakit dengan Sistik Fibrosis dengan mutasi F508del dalam -gene (pembawa homozigot).

Dos

Menurut SmPC. Tablet diambil pada waktu pagi dan malam (setiap 12 jam) dengan makanan yang mengandungi lemak.

Kontraindikasi

Untuk langkah berjaga-jaga lengkap, lihat label ubat.

Interaksi

Lumacaftor adalah penguat CYP3A yang kuat dan juga perencat atau perangsang P-glikoprotein dan dengan itu boleh mempengaruhi metabolisme orang lain dadah.

Kesan buruk

Kesan buruk yang paling biasa dari kombinasi tetap termasuk:

• Gangguan pernafasan (dyspnea), nasofaringitis, bahagian atas saluran pernafasan jangkitan.
• Loya, cirit-birit, kembung perut.
• Keletihan
• Ruam