Produk
Migalastat boleh didapati secara komersial dalam bentuk kapsul (Galafold, Amicus Therapeutics). Ia diluluskan di EU dan banyak negara pada tahun 2016. Ubat ini mempunyai status ubat yatim di beberapa negara.
Struktur dan hartanah
Migalastat (C6H13TIDAK4, Mr = 163.2 g / mol) atau 1-deoxygalactonojirimycin adalah iminosugar dan analog terminal galactose globotriaosylceramide.
Kesan
Penyakit Fabry adalah penyakit simpanan lisosom yang diwarisi yang disebabkan oleh mutasi pada -gene. Ini mengakibatkan kekurangan enzim lysosomal α-galactosidase A, yang bertanggungjawab untuk metabolisme glikosfingolipid, terutama penurunan globotriaosylceramide (CL-3). Metabolisme zat ini tidak mencukupi menyebabkan pemendapan di pelbagai organ, misalnya, sel endotel, sel ginjal, dan neuron. Migalastat (ATC A16AX14) adalah pendamping farmakologi. Ia mengikat kepada varian mutan α-galactosidase A yang berbeza, yang mempromosikan lipatan protein yang betul dan mengangkut (perdagangan) ke lisosom. Ini sebahagiannya dapat mengembalikan aktiviti enzim. Dianggarkan bahawa kira-kira 30-50% pesakit mempunyai mutasi yang bertindak balas terhadap terapi dengan migalastat.
Petunjuk
Untuk rawatan penyakit Fabry (kekurangan α-galactosidase A) dengan mutasi responsif.
Dos
Menurut SmPC. Kapsul diambil setiap hari pada waktu yang sama dalam sehari. Pentadbiran mesti berpuasa, iaitu, dua jam sebelum atau dua jam selepas makan.
Kontraindikasi
- Hipersensitivity
Untuk langkah berjaga-jaga lengkap, lihat label ubat.
Kesan buruk
Yang paling biasa kesan buruk termasuk sakit kepala.
