Produk
Pegvaliase telah diluluskan di Amerika Syarikat pada tahun 2018 sebagai suntikan (Palynziq). Ubat ini belum didaftarkan di banyak negara.
Struktur dan hartanah
Pegvaliase adalah enzim metabolisme fenilalanin yang terdiri daripada fenilalanin rekombinan Ammonia lyase terkonjugasi dengan -hidroksisuccinimide methoxy polyethylene glycol. Gen enzim berasal dari cyanobacterium. Menurut literatur, pegilasi meningkatkan kestabilan dan mengurangkan kekebalan.
Kesan
Enzim pegvaliase memetabolisme fenilalanin asid amino menjadi Ammonia dan asid trans-cinnamic, yang biotransformasikan oleh hati dan dikeluarkan dalam air kencing. Pegvaliase berfungsi sebagai pengganti enzim endogen fenilalanin hidroksilase (PAH), yang tidak ada dalam penyakit ini.
Petunjuk
Untuk rawatan fenilketonuria dengan tidak terkawal darah tahap lebih daripada 600 µmol / L dengan terapi yang ada.
Dos
Menurut SmPC. Ubat ini disuntik sebagai suntikan subkutan.
Kontraindikasi
Untuk langkah berjaga-jaga lengkap, lihat label ubat.
Kesan buruk
Yang paling biasa kesan buruk termasuk reaksi tapak suntikan, sakit sendi, reaksi hipersensitiviti, sakit kepala, umum kulit reaksi, pruritus, loya, sakit perut, sakit orofaring, muntah, batuk, cirit-birit, dan keletihan. Anafilaksis agak biasa.
