Hemofilia: Terapi Dadah

Sasaran terapi

Pencegahan pendarahan atau sekuel.

Cadangan terapi

Bentuk terapi atau terapi penggantian berikut dibezakan:

  • Atas permintaan (= terapi yang diperlukan; "penggantian atas permintaan"):
    • Penggantian selalu berdasarkan simptomologi.
    • Pelbagai dos sering diperlukan dalam kes pendarahan yang mengancam.
  • Terapi berterusan pencegahan pendarahan:
    • Kanak-kanak yang teruk hemofilia; permulaan selewat-lewatnya selepas satu pendarahan.
    • Orang dewasa dengan pendarahan sendi berulang (berulang) berisiko mengalami kerosakan yang tidak dapat dipulihkan; tekanan fizikal / psikologi; langkah pemulihan; proses penyembuhan pasca operasi
  • Terapi akut pencegahan pendarahan
    • Sebelum pembedahan besar, aktiviti faktor harus ditingkatkan hingga 100%
    • Sebelum operasi kecil, peningkatan faktor menjadi 50% sudah mencukupi
  • Terapi hemofilia penghambat:
    • Terapi simptomatik pendarahan
    • Sebab: penghapusan badan penghambat oleh imunotoleransi (imunotoleransi induksi).

Satu jam selepas penggantian, pengukuran aktiviti faktor harus dibuat. Aktiviti 100% (atau 1 IU) adalah aktiviti yang terkandung dalam satu mililiter plasma normal.

Tempoh infusi

  • Permulaan dos - 3-4 IU / kg bw / jam.
  • penyelenggaraan dos - 1.5-3 IU / kg bw / jam

Infusi berterusan mungkin membawa kepada pengurangan jumlah dos, tetapi juga kepada pembentukan perencat.

Arahan asas

  • Kanak-kanak biasanya memerlukan dos yang lebih tinggi
  • Ukuran kawasan luka menentukan tahap dos, begitu juga dengan kemajuan penyembuhan luka
  • Awas. Asid asetilsalisilat (ASA) dikontraindikasikan pada pesakit dengan hemofilia.
  • Lihat juga di bawah "Lebih Lanjut Terapi"

Kemungkinan kesan sampingan faktor pekat:

  • Reaksi alahan
  • Jarang, kesan sampingan tromboemboli (kebanyakannya tempatan)
  • Risiko jangkitan (va Hepatitis A, B, C, HIV) hampir tidak termasuk.

Catatan lebih lanjut

  • Suruhanjaya Eropah telah meluluskan AFSTYLA (juga dikenali sebagai rVIII-SingleChain), ini adalah faktor VIII rantai tunggal rekombinan, untuk rawatan dan profilaksis pendarahan di hemofilia A.
  • Selepas beberapa tahun penggantian terapi dengan faktor VIII, kira-kira 30% pesakit dengan hemofilia A mengalami peneutralan antibodi. Pesakit ini dapat dilindungi dari pendarahan oleh antibodi bispesifik emicizumab, yang menggantikan fungsi faktor pembekuan VIII yang hilang dengan mengikat faktor pembekuan IX dan X. Antibodi didapati berkesan dalam mencegah pendarahan. Ini adalah percubaan fasa III.
    • Emicizumab mula tersedia di pasaran ubat Jerman pada 1 April 2018.
    • MEMILIKI 3 kajian:Emicizumab kawalan pendarahan yang dioptimumkan secara signifikan berbanding dengan profilaksis faktor VIII standard pada pesakit berusia 12 tahun ke atas dengan hemofilia A yang teruk tanpa perencat terhadap faktor VIII. Dosis: profilaksis mingguan dengan emicizumab (1.5 mg per kilogram berat badan) dengan suntikan subkutan.
  • Untuk pertama kalinya, gen terapi telah terbukti berkesan dalam jangka masa yang panjang (kajian fasa I / II). Ia mencapai aktiviti FIX yang tinggi secara kekal lebih dari 30 peratus secara purata, sehingga tidak terjadi pendarahan spontan lagi.
    • Satu rawatan menggunakan adenovirus yang menyimpan versi F8 yang betul gen in hati sel-sel menghalang pesakit daripada pendarahan teruk selama tiga tahun; faktor profilaksis-8 campuran sebahagian besarnya dielakkan; pembentukan antibodi tidak diperhatikan sehingga kini; dan tidak ada kerosakan hati yang teruk.