Cystic Fibrosis: Terapi Dadah

Matlamat terapi

• Peningkatan simptomologi
• Penstabilan fungsi paru-paru

Cadangan terapi

Catatan: Sistik Fibrosis terapi berdasarkan tiga rukun ubat pemakanan (lihat di bawah., perubatan sukan, dan fisioterapi (lihat “Lain-lain Terapi"Di bawah), serta farmakoterapi. Farmakoterapi

• Farmakoterapi Sistik Fibrosis (Cf).
  • Terapi Secretolytic (pencairan rembesan:
    • Penggunaan ekspektoran oral (contohnya, N-acetylcysteine) dan secretolisis oleh DNAse manusia rekombinan (DNAse dornase alfa: ini dapat membuat depolimerisasi DNA secara in vitro, sehingga mencairkan CF dedah dan meningkatkan sifat viskoelastiknya).
    • Penyedutan garam hipertonik penyelesaian; manitol (→ air kemasukan dan dengan itu mengurangkan kelikatan).
    • Terapi secretolytic yang dihirup boleh digabungkan (contohnya, garam hipertonik dan dornase alpha).
  • Anticholinergics atau betamimetik (bertindak pendek) untuk melebarkan bronkus.
  • Glucocorticoids (steroid yang dihirup (ICS)) untuk kronik bronkitis [bukti rendah].
  • Antibiosis (antibiotik terapi; jika diperlukan); sebagai tambahan, pemantauan penjajahan bakteria bronkopulmonari oleh dedah pemeriksaan atau sapuan tekak supaya terapi awal jangkitan pseudomonas dipastikan.
  • Untuk menyimpan paru-paru berfungsi dengan stabil, latihan pernafasan dengan flutter valve harus dilakukan beberapa kali sehari.
  • Untuk bahagian atas saluran pernafasan terapi, pengairan hidung kortison-mengandungi semburan hidung digunakan.
• Farmakoterapi kekurangan pankreas eksokrin:
  • Penggantian enzim pankreas (kira-kira 3,000 IU lipase/ g lemak).
  • Berkalori tinggi, tinggi lemak diet (lihat di bawah ubat pemakanan).
  • Bekalan larut lemak vitamin (A, D, E, K) dan air-larut vitamin B12.
  • Elektrolit seimbang - terutamanya garam meja, kalsium and besi tambahan.
  • Enemas untuk akut penyumbatan usus ("Penyumbatan usus").
• Farmakoterapi kekurangan pankreas endokrin:
  • Terapi insulin
• Terapi yang diperibadikan (terapi khusus mutasi); pelengkap ini tetapi tidak menggantikan terapi simptomatik (lihat di atas):
  • Ivacaftor - direka untuk meningkatkan klorida pengangkutan CFTR di membran sel, iaitu, untuk menghidupkan semula lendir; berkesan hanya pada mutasi G551D (kira-kira 3% kes).
  • Lumacaftor, yang meningkatkan perdagangan protein CFTR yang dihapuskan Phe508 ke membran sel; bertindak secara khusus terhadap mutasi delta F508 (40-50% kes) Catatan: Sejak lumacaftor adalah pemicu CYP3A yang kuat, ini membawa, antara lain, kepada pengurangan kesan kontraseptif hormon (hormon perancang keluarga).
  • Gabungan pembetulan CFTR lumacaftor dan penguat CFTR ivacaftor: terapi sebab pertama untuk Sistik Fibrosis pesakit dengan mutasi delta F508 homozigot.
  • Suruhanjaya Eropah telah meluluskan perpanjangan kebenaran pemasaran untuk lumacaftor /ivacaftor untuk digunakan pada kanak-kanak dengan fibrosis kistik berumur 6 hingga 11 tahun yang mempunyai dua salinan mutasi F508del (pada Januari 2018).
  • Kaftrio (gabungan ivacaftor, tezacaftor, dan elexacaftor); Petunjuk: pesakit yang fibrosis kistik disebabkan oleh mutasi F508del yang diwarisi dari salah satu atau kedua ibu bapa. Sekiranya mereka mewarisi mutasi ini hanya dari satu ibu bapa, mereka juga harus mempunyai mutasi lain yang disebut "mutasi fungsi minimum" dari ibu bapa yang lain. Keadaan ini berlaku untuk kira-kira 60% daripada semua pesakit fibrosis kistik di Jerman (kelulusan oleh Agensi Ubat Eropah (EMA) telah diberikan pada 21 Ogos 2020). Lihat hasil kajian fasa III terhadap 403 pesakit fibrosis sista (CF) yang heterozigot untuk mutasi Phe508del dan mempunyai mutasi yang berbeza: elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor berkesan pada pesakit CF dengan genotip fungsi minimum Phe508del di mana rejimen modulator CFTR sebelumnya tidak berkesan.
• Ejen (lihat di bawah) dalam komplikasi bergantung pada petunjuk khusus.
• Lihat juga di bawah "Terapi lanjut".

Catatan lebih lanjut

• Gen varian Mycobacterium abscessus yang tahan pelbagai ubat (mycobacteria atypical nontuberculous) semakin merumitkan rawatan pesakit fibrosis sista.
• Seorang pesakit wanita berusia 15 tahun dengan cystic fibrosis terselamat dari jangkitan teruk dengan Mycobacterium absessus berkat terapi dengan bakteriofag, beberapa di antaranya diubah secara genetik. phageín "to eat") - juga dikenali secara ringkas sebagai phage - adalah pelbagai kumpulan virus yang pakar dalam bakteria dan archaea sebagai sel inang. Phages boleh digunakan secara terapeutik untuk merawat jangkitan bakteria yang tidak bertindak balas terhadap konvensional antibiotik.

Bahan aktif (petunjuk utama)

Penyedutan

Sekiranya berlaku komplikasi